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2023년 6월, 블루버드 바이오는 FDA가 12세 이상의 겸상 적혈구 질환 환자를 위한 유전자 치료법 로보티베글로겐 오토템셀(lovo-cel)에 대한 승인을 구하는 회사의 생물학적 제제 허가 신청을 우선 검토 대상으로 수락했다고 발표했습니다. 지난 8월, FDA는 로보셀에 대한 자문위원회 회의가 예정되지 않을 것이라고 전달했습니다. 규제 기관은 목표 조치 날짜를 2023년 12월 20일로 설정했습니다.
2023년 10월, 블루버드는 겸상 적혈구 질환에 대한 로보셀의 잠재적 승인과 관련하여 희귀 소아 질환 우선 검토 바우처(“PRV”)를 받으면 판매하기로 계약을 체결했습니다. 계약 조건에 따라 블루버드는 판매 종료 시 1억 300만 달러를 받게 되는데, 이는 FDA의 로보셀 승인과 PRV 부여 여부에 따라 결정됩니다.
우선심사는 FDA의 신청서 심사 기간을 표준 심사 기간인 10개월에 비해 신청 시점부터 6개월로 단축할 것입니다. 회사는 2024년 초 상용 출시를 계속 기대하고 있습니다.
블루버드는 베타지중해빈혈로 고통받는 개인을 위한 16명의 환자 시작(세포 수집)을 통해 진테글로 출시에 상당한 진전을 이루었습니다.
식소나의 첫 번째 상용 주입은 2023년 3월 완료됐다. 스카이소나로 치료할 환자 6명에 대한 세포 수집이 완료됐다. 블루버드는 올해에도 5~10명의 환자가 시작할 것으로 예상하고 있습니다.
참고 https://finance.yahoo.com/news/bluebird-blue-48-2-since-163059105.html
회사소개
블루버드바이오(주)
455 Grand Union Boulevard
Somerville, MA 02145
United States
339 499 9300
https://www.bluebirdbio.com
분야 : 의료
산업 : 생명공학
정규직 직원 수 : 323
설명
블루버드바이오(주)는 생명공학 기업으로 중증 유전질환에 대한 유전자 치료법을 연구, 개발, 상용화하고 있습니다. 중증 유전 질환에 대한 제품 후보로는 수혈 의존성 β-지중해빈혈 치료를 위한 ZYNTEGLO(betibeglogene autotemcel); 겸상적혈구병(SCD) 치료를 위한 로보티베글로겐 오토템셀(lovetibeglogene autotemcel); 및 뇌부신백질이영양증을 치료하는 SKYSONA(elivaldogene autotemcel). 회사의 임상 개발 프로그램에는 SCD 환자 치료에서 로보셀의 안전성과 효능을 평가하기 위한 HGB-205, HGB-206, HGB-210이 포함됩니다. HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212를 통해 베타 지중해빈혈 환자 치료에 있어 베티셀의 안전성과 유효성을 평가할 수 있다. Orchard Therapeutics Limited와 라이센스 계약을 맺었습니다. 이 회사는 이전에 Genetix Pharmaceuticals, Inc.로 알려져 있었으며 2010년 9월에 bluebird bio, Inc.로 이름을 변경했습니다. bluebird bio, Inc.는 1992년에 법인화되었으며 매사추세츠 주 Somerville에 본사를 두고 있습니다.
마치며
2023년 9월 30일 현재 블루버드의 현금 및 현금 등가물, 유가증권, 제한된 현금 잔고는 약 2억 2,700만 달러로 전분기 말 2억 9,100만 달러보다 감소했습니다. 현재 운영 계획에 따르면 블루버드는 운영으로 인한 예상 현금 흐름을 포함하고 제한된 현금 5,300만 달러를 제외한 현금, 현금 등가물 및 유가 증권이 2024년 2분기까지 계획된 운영 비용 및 자본 지출 요건을 충족하기에 충분할 것으로 기대합니다.
